Secțiune succintă
Spre corecție genetică ex vivo
Corecția genetică („editarea genei”) constă într-o corecție permanentă a genei mutante. Această abordare folosește un complex care funcționează ca o foarfecă genetică: o nuclează taie ADN-ul ghidat de un ARN, cum ar fi CRISPR/Cas9, iar contribuția unei secvențe normale de ADN înlocuiește secvența mutată. Proiectul autorilor este de a trata in vitro celulele stem epiteliale ale căilor respiratorii prin corecție genetică, de a le multiplica, apoi de a le administra în căile respiratorii ale unui model animal mic pentru a produce la nivelul.
Spre corecție genetică ex vivo
Corecția genetică („editarea genei”) constă într-o corecție permanentă a genei mutante. Această abordare folosește un complex care funcționează ca.
Dificultăți în tratarea exacerbărilor sau antibioterapiei inadecvate ?
Buna practică a antibioticelor rămâne o problemă de actualitate, având în vedere numărul de studii raportate în această sesiune. Cinci studii se referă.
Un design inovator de studiu pentru a evalua un inhibitor al canalului de sodiu
Inhibarea canalului de sodiu epitelial (ENaC) este o abordare terapeutică care poate restabili clearance-ul mucociliar în.
Extractele pancreatice la sugari: atunci când mai mult nu echivalează cu mai bine
Conform recomandărilor din 2009, dozele de extracte pancreatice (PE) pentru utilizare la sugarii cu fibroză chistică sunt de 2000.
Localizarea regională a celulelor care exprimă CFTR în căile respiratorii umane sănătoase
Ionocitele pulmonare sunt o sursă majoră de activitate CFTR în tractul respirator uman. Cu toate acestea, locația lor în.
Impactul sarcinii asupra funcției respiratorii
Odată cu îmbunătățirea speranței de viață, numărul sarcinilor la pacienții cu fibroză chistică crește. Este.
Eficacitatea pe termen lung a aerosolilor salini hipertonici inițiată în primele luni de viață (faza deschisă a studiului PRESIS)
Studiul PRESIS publicat în mai 2019 în American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine a arătat că inhalarea de două ori.
Diferite subtipuri de celule ale epiteliilor căilor respiratorii contribuie diferențial la transportul ionic dependent de CFTR
În mod paradoxal, chiar și epiteliile sănătoase ale căilor respiratorii umane prezintă niveluri scăzute de expresie CFTR în comparație cu.
Testele de tobramicină plasmatică prelevate din linia PICC: rezultate fiabile
Mulți pacienți cu fibroză chistică beneficiază în mod repetat de antibiotice anti-Pseudomonas intravenos, inclusiv.
Niciun beneficiu la adăugarea terapiei cu antibiotice nebulizate în timpul terapiei intravenoase la copii și adolescenți
Beneficiul posibil al adăugării de antibiotice prin inhalare în timpul tratamentului cu antibiotice intravenoase pentru tratamentul.
Noi combinații de corectori CFTR în conductă
Echipa Dr. LI a identificat corectorii primului și celui de-al doilea site de legare a F508del-CFTR cu mecanisme de acțiune.
Ser hipertonic de la naștere ?
Fibroza chistică implică implicarea timpurie a căilor respiratorii mici, cu dovezi radiologice ale obstrucției bronșiolare timpurii.
Tutun și nivel socioeconomic scăzut: pedeapsa dublă !
Observațiile anterioare au stabilit o legătură între fumatul pasiv, statusul socioeconomic scăzut (NSE) și funcția respiratorie a.
Noi combinații de modulatori CFTR pentru tratamentul fibrozei chistice
Dr. Flume a prezentat rezultatele preliminare ale studiilor în curs privind siguranța, tolerabilitatea și farmacocinetica.
Modulatoare TMEM16A
TMEM16A este un canal care transportă clorură și bicarbonat ca răspuns la calciu. Este activat indirect de nucleotide.
Bacteriofagii: mai degrabă un mit, nu încă o realitate terapeutică
Bacteriofagele sunt omniprezente și există în aer, apă și corpul uman, care transportă nenumărate bacterii care sunt.
Bine sărat pentru a câștiga în greutate ?
Copiii cu fibroză chistică necesită mai mult aport de sare din cauza pierderii transpirației și a nevoilor mai mari. În.
Rolul variantelor MRSA care formează colonii pitice la copiii cu fibroză chistică
Colonizarea bronșică stafilococă aurie rezistentă la meticilină (MRSA) este asociată cu o scădere mai rapidă a FEV1 și o rată crescută de.