Takeda Pharmaceutical obține licența pentru tratamentul bolii c; primul liac
- Cele mai recente date dintr-un studiu de fază 2a prezentat la Săptămâna UEG 2019, la Barcelona, Spania, evidențiază potențialul medicinei experimentale de a preveni activarea imună indusă de gluten la pacienții cu boala celiacă
- Takeda achiziționează o licență mondială exclusivă pentru medicamentul de investigație CNP-101/TAK-101, o nanoparticulă modificatoare a răspunsului imun concepută pentru a induce toleranță la gluten la pacienții cu boală celiacă
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE: TAK) („Takeda”) și COUR Pharmaceutical Development Company, Inc. („COUR”) au anunțat astăzi că Takeda a obținut o licență mondială exclusivă pentru dezvoltarea și comercializarea medicamentului experimental CNP- 101/TAK-101, un răspuns imun care modifică nanoparticulele care conțin gliadine. Bazat pe platforma de toleranță imunitară specifică antigenului COUR, TAK-101 este un tratament potențial de primă clasă care vizează răspunsul imun aberant în boala celiacă, o boală autoimună severă în care ingestia de gluten are ca rezultat o inflamație și leziuni la nivelul intestinului subțire.
Acest comunicat de presă conține elemente multimedia. Vizualizați versiunea completă aici: https://www.businesswire.com/news/home/20191022006054/en/
Rezultatele unui studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, pentru a evalua markerii eficacității potențiale și siguranței medicamentului de investigație la 34 de adulți cu boală celiacă confirmată au fost prezentate astăzi. Hui în rezumat la Săptămâna UEG 2019, în Barcelona, Spania. La momentul includerii, pacienții prezentau boală celiacă bine controlată confirmată prin biopsie. După includere, au fost supuși unui test de gluten pe cale orală. Pe baza acestui studiu, Takeda și-a exercitat opțiunea de a achiziționa licența mondială exclusivă pentru TAK-101.
„Deși mulți oameni cu boală celiacă își pot gestiona simptomele urmând o dietă fără gluten, în prezent nu există opțiuni de tratament pentru cei care continuă să aibă simptome”, a declarat dr. Asit Parikh, director, unitate terapeutică în gastroenterologie la Takeda. "Colaborarea noastră cu COUR a dezvăluit, pentru prima dată, că este posibil să inducem toleranță imunitară specifică la un antigen străin în boli autoimune, cum ar fi boala celiacă. Datorită expertizei noastre în domeniul bolilor inflamatorii. Takeda este bine poziționată. să continue dezvoltarea TAK-101 cu scopul de a oferi prima opțiune de tratament aprobată pentru pacienții cu boală celiacă. "
În studiu, tratamentele au fost administrate intravenos în ziua 1 și ziua 8. Testul de provocare a glutenului a început la șapte zile după a doua administrare a tratamentului și a inclus 12 grame de gluten pe zi timp de trei zile, urmat de 6 grame de gluten pe zi timp de 11 zile. Obiectivul primar a fost modificarea față de valoarea inițială pentru unitățile de colorare a interferonului gamma (IFN-γ) în ziua 6 după provocarea glutenului utilizând o analiză enzimatică imunospotă. Acest test este o măsură directă a activării sistemice a celulelor T specifice glutenului în boala celiacă și blocarea acestui răspuns sugerează că persoanele cu această boală pot fi protejate de efectele expunerii la gluten. 34 de pacienți au fost randomizați și tratați, 6 întrerupți din cauza simptomelor legate de gluten și 28 au finalizat programul de provocare a glutenului de 14 zile conform protocolului.
Obiectivul principal al studiului a fost îndeplinit cu o modificare medie de 2,10 și 17,57 față de valoarea inițială a unităților de colorare a interferonului gamma cu TAK-101 și respectiv placebo (p = 0,0056). S-a observat, de asemenea, o tendință spre protecție împotriva deteriorării mucoasei intestinului subțire, cu o deteriorare de 0,18 pentru TAK-101 comparativ cu 0,63 pentru placebo (p = 0,079). Cele mai frecvente reacții adverse la pacienții cărora li s-a administrat TAK-101 care au depășit frecvența observată la pacienții cărora li s-a administrat placebo au fost greață, cefalee, dureri abdominale și dureri de spate. Niciun pacient nu a prezentat modificări semnificative clinic ale semnelor vitale, laboratoarelor clinice de rutină sau citokinelor/chemokinelor serice, proliferarea celulelor T specifice gliadinei și secreția de citokine.
Takeda intenționează să întreprindă un studiu de determinare a dozei pentru a explora în continuare potențialul TAK-101 în tratamentul pacienților cu boală celiacă pe dieta fără gluten, în viitoarele studii clinice de înregistrare. COUR va avea dreptul să primească până la 420 milioane dolari în plăți viitoare și redevențe la vânzările oricărui produs comercializat rezultat din licență.