Cel mai scump tratament din lume aprobat în SUA

Postat pe 28.05.2019 la 14:53

scump

Terapia genică Zolgensma tocmai a fost aprobată în Statele Unite și este în curs de examinare în Europa pentru a trata o boală rară care ucide copiii înainte de a împlini 2 ani. O revoluție terapeutică, al cărei cost poate pune totuși probleme etice.

Zolgensma se administrează sub formă de injecție unică.

AWO/Science Photo Library/AFP

Aproape 2 milioane de euro: acesta este costul anunțat în Statele Unite ale celui mai scump medicament din lume, terapia genică Zolgensma proiectată de grupul farmaceutic elvețian Novartis. În procesul de autorizare în Europa, acest tratament pentru o boală rară cu eficacitate „revoluționară” nu va fi ultimul care va reprezenta o provocare economică de această amploare.

Atrofia musculară spinală (SMA), boala care determină pierderea abilităților motorii

„Acum 30 de ani, am identificat primele gene legate de bolile rare, astăzi le cunoaștem mii!”, Explică profesorul Isabelle Desguerre, șeful departamentului de neurologie pediatrică al spitalului Necker (Paris). Astfel, au fost identificate aproximativ 300 de forme de boli neuromusculare, care afectează mai mult de jumătate dintre copii, adică 40 până la 50.000 de persoane afectate în Franța.

Dintre aceste boli, atrofia musculară spinală infantilă (SMA) este deosebit de gravă. Datorită unui defect genetic care împiedică producerea unei proteine ​​necesare pentru supraviețuirea neuronilor motori, numită SMN. Fără această proteină, neuronii motori mor. Copiii cu aceasta își pierd treptat utilizarea mușchilor. Până când, foarte des, mor de insuficiență respiratorie înainte de vârsta de 2 ani la cei care suferă de forma sa cea mai gravă, cunoscută sub numele de „tip 1”.

Terapia genică Zolgensma este cel mai scump tratament din lume

Cel mai recent tratament pentru această boală tocmai a fost aprobat de Food and Drug Administration (FDA), autoritatea responsabilă cu autorizarea medicamentelor din Statele Unite: o terapie genetică numită Zolgensma, despre care se vorbește mult. Și, dintr-un motiv întemeiat, acest tratament administrat într-o singură injecție costă 2,125 milioane de dolari, sau 1,896 milioane de euro! Un preț astronomic care îl face cel mai scump tratament din lume. „Zolgensma este estimat la aproximativ 250.000 de dolari SUA (sau aproximativ 223.300 de euro, nota editorului) pe an de viață”, sau „cu 50% mai puțin decât costul actual al tratamentului cronic al SMA, estimat la 4,1 milioane de dolari SUA (sau aproape 3,7 milioane de dolari SUA) euro, nota editorului) ", susține compania. Prin urmare, un preț care trebuie comparat cu costul tratamentului existent. Recenta Spinraza (de la laboratorul Biogen), care necesită injecții repetate pe viață, costă 360.000 de euro pe an și pe copil, specifică Pr Desguerre.