Foarfecele genetice modificate luptă împotriva obezității fără a rupe
Foarfeca genică Crispr este controversată. Acum, cu o dezvoltare ulterioară, cercetătorii au reușit să prevină obezitatea la șoareci. Crispr nu taie genele, ci le schimbă activitatea.
Cu o dezvoltare ulterioară a foarfecelor genei Crispr, cercetătorii americani au împiedicat dezvoltarea obezității la șoareci. Spre deosebire de metoda originală, Crispr nu taie materialul genetic, ci doar modifică activitatea genelor vizate. Metoda poate fi utilizată și pentru numeroase alte boli care - la fel ca unele forme de obezitate - se bazează pe activitatea insuficientă a anumitor gene, scrie cercetătorii în revista specializată „Science”.
„Studiul trebuie înțeles ca un studiu de fezabilitate care arată că procesul funcționează eficient la șoareci pentru a regla activitatea genelor”, explică Lennart Randau de la Institutul Max Planck pentru Microbiologie Terestră din Marburg, care nu este implicat în studiu. a fost. Cu toate acestea, este nerealist să presupunem că va fi folosit pentru a trata obezitatea la om.
Crispr/Cas9 ar trebui să prevină bolile
Cu foarfeca genei Crispr/Cas9, pot fi vizate zone specifice din genom. Catenă dublă ADN este tăiată și informațiile genetice sunt modificate în timpul reparației ulterioare. În domeniul medical, experții speră că genele defecte, de exemplu, pot fi oprite și boli pe baza acestora pot fi vindecate. Procesul este testat în multe laboratoare. Cu toate acestea, rămân de rezolvat numeroase probleme metodologice și trebuie să se răspundă la întrebările legate de siguranța procedurii înainte ca aceasta să poată fi utilizată în mod obișnuit la oameni.
Metoda avansată utilizată de cercetătorii conduși de Navneet Matharu de la Universitatea din California San Francisco folosește sistemul de căutare cunoscut din metoda convențională Crispr, cu care se poate viza o zonă specifică a materialului genetic. Apoi materialul genetic nu este tăiat - „foarfecele” de la Crispr sunt înlocuite cu un fel de unitate de control. Acest lucru reglează în sus activitatea genei în cauză - de unde și numele de Crispra pentru „activare Crispr”. Ideea: În cazurile în care una dintre cele două copii existente ale unei gene nu funcționează, activitatea variantei intacte poate fi mărită. Pierderea variantei defecte este astfel compensată.
Genele sunt implicate și la oameni
În două serii independente de experimente, cercetătorii au vizat gene din creierul șoarecilor care sunt legate de dezvoltarea obezității, SIM1 și MC4R. Aceste gene reglează, printre altele, senzația de foame și de sațietate. Una dintre cele două copii ale genei a fost defectă la fiecare dintre animale. Drept urmare, se hrănesc necontrolat și devin extrem de supraponderali. Și la om, aceste gene sunt parțial implicate în dezvoltarea obezității. Potrivit cercetătorilor, până la 5% din totalul persoanelor extrem de supraponderale prezintă o mutație a genei MC4R.
La vârsta de patru săptămâni, șoarecii au primit o singură injecție cu instrumentele Crispra înainte de a se îngrășa. „Rezultatele au fost dramatice”, spune Matharu, potrivit unui comunicat al universității sale. Șoarecii au menținut greutatea corporală normală pe termen lung. Animalele netratate au fost diferite: „Șoarecii care nu au primit nicio injecție cu Crispra nu au putut înceta să mănânce. Au început să se îngrașe la vârsta de șase săptămâni și la vârsta de zece săptămâni erau obezi la o dietă normală ".
Printr-o gaură din craniu în creier
„Deși acest studiu se concentrează pe obezitate, credem că sistemul nostru poate fi utilizat în alte situații în care a avea doar o copie a genei provoacă boli”, a spus directorul studiului Nadav Ahituv de la Universitatea din California. „Metoda noastră are un potențial terapeutic extraordinar pentru numeroase boli și demonstrăm că putem obține succes fără a edita genomul.” Cercetătorii citează ca exemple anemia falciformă și distrofia musculară Duchenne. Atât Ahituv, cât și Matharu au deținut sau au cofondat companii care cercetează terapiile genetice.
În principiu, metoda prezentată poate fi utilizată și la oameni, spune cercetătorul german Crispr Randau. Cu toate acestea, are încă nevoie de cercetări suplimentare. „Ar fi interesant să vedem, de exemplu, cât timp acționează componentele Crispr în celule și cât timp se menține efectul.” O altă întrebare încă fără răspuns se referă la forma de administrare. Instrumentele Crispr au fost injectate direct în creierul șoarecilor printr-o gaură din craniu - o metodă care nu pare a fi practicabilă pentru tratarea obezității la om.