Înalta Autoritate a Sănătății - MYALEPTA

Motivul cererii

Beneficii clinice semnificative ca supliment la o dietă, în lipodistrofia generalizată congenitală sau dobândită, cu deficit de leptină, la pacienții cu vârsta> 2 ani și progres terapeutic minor în gestionarea lor.

Beneficii clinice semnificative ca supliment la dietă în lipodistrofia parțială familială sau dobândită, cu deficit de leptină, la pacienții cu vârsta> 12 ani la care tratamentele standard nu au obținut un control metabolic suficient, dar fără un beneficiu clinic demonstrat în gestionarea lor.

MYALEPTA are Autorizație de introducere pe piață ca supliment la o dietă ca terapie de substituție pentru tratarea complicațiilor asociate cu deficit de leptină la pacienții cu lipodistrofie (LD): cu LD generalizată congenitală (sindrom Berardinelli-Seip) sau dobândită (sindrom Lawrence) confirmată la pacienți> 2 ani; cu LD parțial familial sau dobândit (sindrom Barraquer-Simons) confirmat la pacienți> 12 ani la care tratamentele standard nu au reușit să realizeze un control metabolic suficient.

---