Înregistrarea Roche în Statele Unite d; Evrysdi pentru; amiotrofia coloanei vertebrale - Sciences et Avenir

Postat pe 08/10/2020 la 13:12

roche

Grupul farmaceutic elvețian Roche a obținut aprobarea SUA pentru Evrysdi, un nou tratament pentru atrofia musculară a coloanei vertebrale

AFP/Arhive - SEBASTIEN BOZON

Grupul farmaceutic elvețian Roche a obținut aprobarea în Statele Unite a Evrysdi, un nou tratament pentru atrofia musculară a coloanei vertebrale, a anunțat el luni.

Agenția americană pentru medicamente, Food and Drug Administration (FDA), a dat undă verde medicamentului atât pentru copiii cu vârsta de două luni și peste, cât și pentru pacienții adulți afectați de această boală neurodegenerativă severă, a indicat el într-un comunicat de presă.

Numit și risdiplam, acest medicament este „primul și singurul” tratament care poate fi administrat acasă, a spus Roche. Sub formă lichidă, poate fi administrat direct pe cale orală sau printr-o sondă alimentară.

Aprobarea a fost acordată pe baza rezultatelor a două studii care au implicat 450 de pacienți la vârste și stadii diferite ale bolii, care au demonstrat o îmbunătățire semnificativă a funcțiilor motorii importante.

Atrofia musculară a coloanei vertebrale este o boală neurodegenerativă rară, dar gravă, legată de o genă defectă care provoacă atrofia musculară. Bebelușii afectați de această boală pierd rapid neuronii motori pentru funcțiile musculare esențiale, cum ar fi respirația, înghițirea, vorbirea și mersul pe jos.