Trăirea cu leucemie mieloidă cronică, LMC

Stimate vizitator,
site-ul web detaliat Leben mit CML este în prezent revizuit tehnic. Până când se poate ajunge din nou, puteți afla mai multe despre cele mai importante subiecte aici.

Informații despre COVID-19

La Novartis, monitorizăm în permanență cele mai recente evoluții legate de boala coronavirusului (COVID-19). Scopul nostru principal aici este să protejăm sănătatea angajaților și a pacienților noștri. Informațiile actuale pot fi găsite pe site-ul nostru.

Informații suplimentare despre coronavirus și boala COVID-19, în special în legătură cu boala LMC, pot fi găsite pe site-ul web „Leucemia-Online”, comunitatea online pentru cei afectați, rude și cei interesați de leucemie.

Zile pacientului MPN

La eveniment, cei afectați și rudele lor pot vizita diverse ateliere și pot discuta cu experți despre LMC.

Ce este CML?

CML - primele întrebări

Simptome LMC

Tratamentul LMC

Ce este CML?

Leucemia mieloidă cronică (LMC) este una dintre cele patru forme principale de leucemie (cancer de sânge), prin care termenul de leucemie este un termen colectiv pentru bolile maligne ale sistemului de formare a sângelui. Comparativ cu alte tipuri de cancer - cum ar fi B. sânul, colonul sau plămânii - relativ rare. În Germania, leucemia reprezintă aproximativ 2,7–3,1% din toate bolile tumorale și în fiecare an, aproximativ 1.000 până la 1.200 de persoane dezvoltă LMC în această țară. [1]

Prea multe globule albe din sânge

Leucemia este declanșată de o anumită modificare a structurii genetice (mutație). Ca urmare, formarea celulelor sanguine în măduva osoasă este perturbată. În leucemie, celulele albe din sânge (leucocite) sunt deosebit de afectate. În majoritatea cazurilor, acestea se înmulțesc necontrolat și nu se mai maturizează în celule funcționale. Atunci nu mai pot să-și asume sarcinile naturale în sistemul de apărare al corpului. [1]

Cele patru forme de leucemie

Se face o distincție de bază între acută și cronică, precum și între leucemie limfatică și leucemie mieloidă. Prima pereche de termeni descrie evoluția bolii, a doua clarifică ce celule sunt responsabile de leucemie: [1]
• LMA (leucemie mieloidă acută)
• ALL (leucemie limfoblastică acută)
• LMC (leucemie mieloidă cronică)
• CLL (leucemie limfocitară cronică)
Cele patru leucemii sunt uneori foarte diferite între ele în ceea ce privește frecvența, cauzele, opțiunile de tratament și prognosticul [1].
Astăzi, LMC este privită ca o boală cronică cu - de regulă - un prognostic bun [2, 3].

LMC este o formă cronică de leucemie

În LMC, există o creștere necontrolată a globulelor albe speciale numite granulocite [1].
Ca formă cronică de leucemie, LMC începe insidios. Numărul de sânge se schimbă doar încet. Majoritatea celulelor afectate sunt relativ mature și funcționale. Din această cauză, simptomele pacientului sunt adesea minore și boala este adesea descoperită întâmplător în timpul unui test de sânge de rutină.

Prognosticul în LMC

Datorită opțiunilor moderne de terapie, LMC s-a schimbat de la o boală cronică care pune viața în pericol. În multe cazuri, LMC este ușor de controlat, iar speranța de viață a pacienților cu LMC este aproape cea a populației normale. [1]

CML - primele întrebări

Ați fost diagnosticat cu LMC și s-ar putea să vă întrebați: Care sunt cauzele LMC, cum este tratat și ce se întâmplă în continuare?

Care sunt cauzele bolii?

În majoritatea cazurilor, LMC se dezvoltă datorită modificării materialului genetic al unei celule stem care formează sânge. Această schimbare poate avea loc în orice moment al vieții. Rezultatul acestei mutații este un cromozom modificat patologic: așa-numitul cromozom Philadelphia. Odată ce acest cromozom s-a format, corpul poate produce o proteină (BCR-ABL) care în mod normal nu există în organismul uman. Această proteină asigură reproducerea necontrolată a celulelor albe din sânge - se creează o LMC. [2]

Important de știut: LMC nu este nici moștenitor, nici contagios.

Ce teste sunt utilizate pentru a diagnostica LMC?

Dacă se suspectează LMC, medicul va aranja diferite teste pentru a diagnostica în mod clar boala: [3]

Conversația înregistrează simptome precum oboseala, pierderea în greutate, durerea și alte semne.
Examenul fizic poate de ex. determinați dacă splina este mărită - aceasta poate fi o indicație a LMC.
Numărul de sânge este verificat pentru abateri care sunt tipice pentru LMC prin intermediul unui test de sânge.
La examinarea măduvei osoase, se ia o probă de măduvă osoasă și se verifică ce celule sunt prezente și cât. În plus, se verifică dacă cromozomul Philadelphia tipic bolii poate fi detectat în celulele măduvei osoase.
În plus, o probă de sânge poate fi utilizată pentru a verifica cât de mult din proteină (BCR-ABL) este produsă, care este produsă de cromozomul Philadelphia. Această valoare este importantă ulterior pentru verificarea succesului tratamentului.

Examenul fizic și testele de sânge pot oferi dovezi ale LMC. Cu toate acestea, o diferențiere fiabilă față de alte boli ale sângelui este posibilă numai prin examinările măduvei osoase

Cum funcționează un CML?

Există trei faze succesive ale bolii în LMC. Dacă boala este lăsată netratată, LMC va progresa prin aceste trei faze și, în cele din urmă, va duce la deces. Fazele sunt faza cronică, faza accelerată și criza exploziei, fiecare fază având caracteristici tipice. [2.3]

Faza cronică - prima fază a LMC

În 97% din cazuri, LMC este descoperită în faza cronică lentă. Această fază oferă oportunități bune de tratament. [2, 3]

Faza accelerată - a doua fază a CML

În faza accelerată (faza de accelerare) boala răspunde mai puțin bine la terapie. Starea generală și hemograma pacientului cu LMC se deteriorează. [2, 3]

Criza explozivă - a treia fază a LMC

În criza exploziei, globulele albe imature (explozii), care apar în mod normal numai în măduva osoasă, se înmulțesc foarte puternic și sunt spălate în sânge. În această fază starea generală este grav afectată. Criza exploziei este dificil de tratat: o opțiune de terapie în această fază este, pe lângă medicamente, și un transplant alogen de celule stem. [3]

Care sunt perspectivele la CML?

Pentru a obține cel mai bun succes posibil al tratamentului, controalele periodice sunt importante: acest lucru permite recunoașterea modificărilor la începutul terapiei. Medicul poate lua apoi măsuri adecvate.

În cazuri favorabile, se poate realiza o regresie stabilă a bolii care permite întreruperea terapiei. Cu toate acestea, acest lucru trebuie făcut numai sub supraveghere medicală intensivă, astfel încât recidiva să poată fi recunoscută și tratată în timp util [2, 3].

Simptome LMC

Leucemiile cronice, cum ar fi LMC, se dezvoltă insidios, iar cei afectați nu au simptome de ani de zile. Prin urmare, boala este adesea descoperită întâmplător în timpul unui test de sânge de rutină. În peste 97% din cazuri, când este diagnosticată, LMC se află în faza cronică. Cu toate acestea, există simptome de natură generală care pot apărea în faza cronică a LMC. [3]

Număr de sânge modificat

Un număr de sânge arată compoziția celulară a sângelui. O creștere masivă a celulelor albe din sânge (leucocitoză) este caracteristică LMC. Unele celule albe din sânge se află în stadii imature de dezvoltare (granulopoieză).

Un număr excesiv de celule albe din sânge poate afecta negativ producția altor celule din sânge. Ca rezultat, se pot manifesta modificări suplimentare ale numărului de sânge, cum ar fi:

Număr scăzut de celule roșii din sânge (anemie)
Creșterea sau scăderea numărului de trombocite din sânge (trombocitoză sau trombocitopenie)

Simptomele anemiei în LMC

Lipsa celulelor roșii din sânge, de exemplu, duce la reclamații și modificări care rezultă dintr-un aport insuficient de oxigen al organismului. De aceea, pacienții sunt deseori obosit, epuizat și mai puțin productiv. În plus, cei afectați sunt adesea palid. [2]

Mărirea splinei

Deoarece măduva osoasă produce din ce în ce mai puține celule sanguine sănătoase, sângele din afara măduvei osoase sau celulele roșii din sânge din splină se pot descompune prematur. Această activitate metabolică suplimentară a splinei duce la mărirea organului și poate duce la Dureri abdominale superioare și pierderea poftei de mâncare a conduce. [2, 4]

Poziția splinei în abdomenul superior

Mai multe simptome

Bolile canceroase sunt adesea asociate cu o combinație de diferite simptome însoțitoare. De exemplu, pot apărea transpirații nocturne, pierderea în greutate și starea de spirit deprimată. [2, 4]

Aceste simptome pot - dar nu trebuie - să fie prezente în LMC. În plus, pot diferi de la pacient la pacient, atât individual, cât și în combinație.

Tratamentul LMC

Inhibitorii tirozin kinazei sunt utilizați cel mai frecvent pentru a trata LMC. Dacă terapia cu aceste medicamente nu funcționează sau nu funcționează suficient, există alte opțiuni de terapie. Scopul tratamentului este stabilizarea bolii în faza cronică și împingerea permanentă a celulelor leucemice. Acest lucru este pentru a preveni progresul bolii către faza următoare.

Următoarele sunt tratamentele care sunt utilizate în principal.

Inhibitori ai tirozin kinazei

Tratamentul cu inhibitor al tirozin kinazei este considerat acum standardul de îngrijire recomandat la pacienții adulți cu LMC cromozom Philadelphia pozitiv. Inhibitorii tirozin kinazei blochează proteina BCR-ABL din celulele leucemiei, care este responsabilă pentru diviziunea necontrolată a celulei. Medicamentele sunt utilizate de obicei pe termen lung. În unele cazuri, terapia cu inhibitori ai tirozin kinazei este precedată de chimioterapie. [3]

chimioterapie

Chimioterapia, așa cum este cunoscută în general pentru bolile de cancer, rămâne limitată la situații specifice în LMC, cum ar fi: [2]

un număr mult crescut de celule albe din sânge, de ex. B. direct după diagnostic sau în criza explozivă
dacă inhibitorii tirozin kinazei nu funcționează și LMC progresează
doze mari înainte de transplantul de celule stem.

În LMC, se utilizează agenții chimioterapeutici hidroxiuree (hidroxicarbamidă, hidroxiuree, HU) și, mai rar, busulfan, citarabină (arabinosilcitozină, citozină arabinozidă, AraC, AC), dexametazonă sau vincristină. [2, 3]

Agenții chimioterapeutici acționează asupra celulelor în timpul diviziunii lor celulare (citostatice). Celulele canceroase se împart mai frecvent decât celulele sănătoase ale corpului și sunt prin urmare atinse prin chimioterapie. În același timp, există și celule sănătoase care se împart mai des decât altele, de ex. B. celulele mucoaselor, care sunt, de asemenea, atacate de chimioterapie. Acesta este motivul pentru care chimioterapia poate avea efecte secundare severe. [5]

Interferon-alfa (IFN-a)

Interferonul este o proteină endogenă pe care celulele sistemului imunitar o utilizează pentru a combate z. B. Virușii și celulele tumorale activate. Terapia cu interferoni, în special interferonul-alfa, este utilizată pentru a sprijini sistemul imunitar împotriva celulelor tumorale.

Înainte de introducerea inhibitorilor tirozin kinazei, terapia cu interferon a fost terapia standard pentru LMC [2]. Dezavantajul terapiei cu interferon este rata mare a efectelor secundare, ceea ce duce adesea la întreruperea tratamentului [6]. Studiile clinice investighează dacă o combinație de inhibitori ai tirozin kinazei și o formă dezvoltată în continuare de interferon-alfa (interferon-alfa pegilat) aduce beneficii terapeutice. [3]

Transplant de celule stem

Odată cu transplantul de celule stem alogene, toate celulele stem din sânge, inclusiv celulele leucemice ale pacientului, sunt distruse și apoi sunt transferate celulele stem sănătoase de la un donator. Celulele stem ale donatorului se instalează apoi în măduva osoasă a destinatarului și formează baza unui nou sistem de formare a sângelui care creează celule sanguine sănătoase. Această formă de tratament poate aduce o vindecare completă a LMC, dar prezintă riscuri care trebuie luate în considerare cu atenție [7]. Prin urmare, transplantul de celule stem alogene este adesea doar o opțiune în LMC dacă tratamentul cu inhibitori de tirozin kinază nu aduce succesul dorit [3].