Opțiunile terapeutice actuale pentru distrofiile musculare SpringerLink

Opțiunile actuale de tratament pentru distrofiile musculare

actuale

rezumat

Înțelegerea crescândă a mecanismelor moleculare ale distrofiei musculare Duchenne cauzate de un defect la nivelul Gena distrofinei și alte distrofii musculare înseamnă că un număr mare de noi opțiuni de terapie și-au găsit drumul în studiile clinice și, în unele cazuri, deja în îngrijirea clinică. În plus față de strategia de înlocuire a proteinei lipsă sau perturbată structural, se încearcă influențarea fenomenelor secundare, cum ar fi reacțiile inflamatorii sau fibroza. În ciuda acestor progrese în terapiile orientate cauzal, tratamentul simptomatic optim continuă să joace un rol central. Acum există standarde bine stabilite pentru acest lucru. Este necesară o strânsă cooperare între neuropediari, cardiologi, ortopezi și specialiști în ventilație pentru a oferi îngrijire adecvată pacientului.

Abstract

Înțelegerea crescândă a mecanismelor moleculare în distrofia musculară Duchenne, care este cauzată de un defect al genei distrofinei și a altor distrofii musculare duce la faptul că un număr mare de noi opțiuni de tratament și-au găsit drumul în studiile clinice și, în unele cazuri, în tratamentul clinic. În plus față de strategia de înlocuire a proteinei lipsă sau perturbată structural, sunt investigate și fenomene secundare, cum ar fi inflamația sau fibroza. În ciuda acestui progres în dezvoltarea tratamentului orientat cauzal, tratamentul simptomatic optim continuă să joace un rol central. În acest scop, au fost publicate standarde de îngrijire bine stabilite. Este necesară o strânsă cooperare între neuropediatri, cardiologi, ortopezi și specialiști în domeniul respiratorului pentru a oferi pacienților îngrijiri adecvate.

Aceasta este o previzualizare a conținutului abonamentului, conectați-vă pentru a verifica accesul.