Reblozyl Nou pentru beta talasemia și MDS PTA IN LOVE
La 1 august 2020, Reblozyl (Luspatercept, Celgene), un medicament pentru tratamentul beta talasemiei și sindromului mielodisplazic (SMD), a intrat pe piață. Luspatercept este primul activator de maturare a eritrocitelor (ERA) aprobat în UE și, prin urmare, primul reprezentant al unei noi clase de ingrediente active.
indicaţie
Reblozil este indicat pentru tratamentul adulților cu anemie dependentă de transfuzie datorată sindroamelor mielodisplazice (MDS) cu sideroblaste inelare cu risc foarte scăzut, scăzut sau intermediar care nu au răspuns satisfăcător sau sunt inadecvate pentru terapia bazată pe eritropoietină.
Reblozyl este, de asemenea, utilizat pentru tratarea adulților cu anemie dependentă de transfuzie asociată cu beta talasemia.
Beta talasemie este o tulburare genetică, ereditară a sângelui și este cauzată de un defect genetic al genei beta globinei. Consecințele sunt tulburări în formarea hemoglobinei și eritropoieza ineficientă, care poate duce adesea la anemie severă. Tratamentul este predominant cu transfuzii EK, dar acestea prezintă riscul unei supraîncărcări secundare cu fier.
MDS sunt un grup de diferite tipuri de cancer de sânge înrudite, caracterizate prin producția ineficientă de celule roșii din sânge, leucocite și/sau trombocite sănătoase. Consecințele pot fi anemie, infecții crescute sau sângerări.
efect
Luspatercept este un activator de maturare a eritrocitelor. După cum sugerează și numele, ingredientul activ promovează maturarea eritrocitelor în stadiul târziu al eritropoiezei. Astfel, capacitatea organismului de a produce globule roșii este îmbunătățită. Nevoia de transfuzii de globule roșii scade. Celulele roșii din sânge conțin hemoglobină, care este importantă pentru transportul oxigenului în corpul uman. Pe măsură ce se produc mai multe celule roșii din sânge, nivelul hemoglobinei crește. Nivelul hemoglobinei trebuie verificat înainte de fiecare administrare de Reblozyl.
Proteina de fuziune recombinantă se leagă de liganzi selectați din familia TGF-β (factor de creștere beta transformant). Legându-se de liganzi endogeni specifici, medicamentul inhibă calea de semnalizare Smad 2/3 (care este anormal de ridicată în MDS și beta talasemie) și astfel permite maturarea eritroidei prin diferențierea celulelor precursoare eritroide, așa-numitele normoblaste, în faza târzie a eritropoiezei Măduvă osoasă.
dozare
Reblozyl este listat ca pulbere de 25 mg și 75 mg pentru soluție injectabilă. Doza inițială recomandată atât pentru beta talasemie, cât și pentru SMD este de 1,0 mg/kg administrată o dată la trei săptămâni. Se aplică subcutanat la nivelul brațului superior, coapsei sau abdomenului. Cantitatea maximă recomandată de medicament pe fiecare loc de injectare este de 1,2 ml. Dacă sunt necesari mai mult de 1,2 ml, volumul total trebuie împărțit în mod egal între mai multe injecții și administrat la diferite locuri.
Efecte secundare
Reacțiile adverse frecvente la medicament cu Reblozyl includ dureri de cap și dureri osoase, oboseală, tuse, dureri de stomac, diaree sau amețeli.
Vrei mereu să fii la curent și să nu ratezi niciodată mai multe știri? Apoi, înscrieți-vă la newsletter-ul nostru săptămânal aici 👇.